Begrippenlijst

Een onafhankelijke commissie voor het monitoren van gegevens, die kan worden ingesteld door de sponsor om regelmatig de voortgang van een klinisch onderzoek, de gegevens betreffende de veiligheid en de belangrijkste maat voor het gewenste effect te kunnen beoordelen, en de sponsor aanbevelingen te doen over het voortzetten, wijzigen dan wel stopzetten van een onderzoek. Wordt ook wel een Data Monitoring Committee of Independent Data Monitoring Committee genoemd.

De Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) geeft een definitie van wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen. Indien uw onderzoek tot doel heeft het werkingsmechanisme, de veiligheid of de werkzaamheid van een geneesmiddel te onderzoeken, dan is er zeker sprake van geneesmiddelonderzoek. Geneesmiddelenonderzoek wordt ingedeeld naar de volgende fasen:

• Fase I: Humaan farmacologisch: eerste toediening bij mensen, meestal bij een klein aantal gezonde vrijwilligers. Er wordt gekeken naar tolerantie en veiligheid, meestal door middel van oplopende doseringen. Tevens betreft het vaak een evaluatie van farmacodynamiek en -kinetiek.

• Fase II: Exploratief therapeutisch: onderzoek van de werkzaamheid bij (een klein aantal) patiënten met de betreffende aandoening. Ook verificatie van het werkingsmechanisme bij patiënten of gezonde vrijwilligers en van de veiligheid bij kortdurend gebruik.

• Fase III: Bevestigend therapeutisch: testen in de medische praktijk van de uiteindelijke dosering op bruikbaarheid en effectiviteit bij grotere aantallen patiënten. Vergelijking met een bestaand middel of placebo. Ook wordt gekeken naar de veiligheid op korte en langere termijn.

• Fase IV: Onderzoek na registratie en gerelateerd aan het indicatiegebied waarvoor het middel is geregistreerd. Deze onderzoeken zijn niet nodig voor registratiedoeleinden, maar wel belangrijk voor het optimaliseren van het gebruik van het geneesmiddel.

Geneesmiddelenonderzoek dient, naast de beoordeling door de METC nog een extra toets te ondergaan Deze toets wordt uitgevoerd door de CCMO. Praktische informatie over deze toets treft u aan op de website van de CCMO.

Een farmaceutische vorm van een werkzame stof of een placebo die bij een wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen wordt onderzocht of als referentie wordt gebruikt, met inbegrip van een geneesmiddel waarvoor een vergunning voor het in de handel brengen is afgegeven maar dat op een andere manier wordt gebruikt of samengesteld, geformuleerd of verpakt dan de toegelaten vorm, voor een niet toegelaten indicatie wordt gebruikt of wordt gebruikt om nadere informatie over een toegelaten toepassing te verkrijgen.

Een werkwijze waarbij een proefpersoon zich vrijwillig bereid verklaart deel te nemen aan een bepaald onderzoek, na te zijn ingelicht over alle aspecten van het onderzoek die relevant zijn voor de beslissing van de proefpersoon om deel te nemen. Informed consent wordt gedocumenteerd door middel van een ingevuld, ondertekend en van de datum voorzien formulier voor informed consent.

Een actieve substantie of placebo die wordt onderzocht of gebruikt als referentie bij geneesmiddelenonderzoek. Hier vallen ook geregistreerde geneesmiddelen onder die op een andere manier worden gebruikt, worden aangepast of worden gebruikt om verdere informatie te krijgen over de werkzaamheid en of veiligheid.

Een dossier met gegevens over de kwaliteit, productie en controle van het geneesmiddel voor onderzoek. Dit betreft informatie over het actieve product, placebo en referentieproduct (indien van toepassing). Ook bevat het IMPD een samenvatting van de gegevens uit alle klinische en niet-klinische studies. Hiervoor kan ook worden verwezen naar de Investigator’s Brochure.

Een samenvatting van de klinische en preklinische gegevens over het/de onderzoeksproduct(en) die van belang zijn voor de bestudering van het/de onderzoeksproduct(en) bij proefpersonen.

Onderzoek dat in verschillende centra op basis van het zelfde protocol wordt uitgevoerd, noemen we multicenteronderzoek. Op multicenteronderzoek in Nederland is de CCMO-richtlijn Externe Toetsing (RET 2012) van toepassing. Dit houdt in dat een oordelende METC haar besluit (mede) baseert op de onderzoeksverklaringen van de deelnemende centra. De hoofdonderzoeker/ indiener stelt, al dan niet in samenwerking met de sponsor, een onderzoeksprotocol op, heeft contact met lokale onderzoekers in de deelnemende centra en zorgt ervoor dat hij, voorafgaand aan de formele indiening bij de METC, beschikt over de benodigde onderzoeksverklaringen. Van ieder deelnemend centrum dient door het hoofd van de afdeling waar de onderzoeker in het desbetreffende centrum werkzaam is, een verklaring omtrent de uitvoerbaarheid te worden afgegeven.